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山西省吕梁市交城县夏家营镇，山东省淄博市张店区马尚街道， 6月17日，澎湃新闻（www.thepaper.cn）从陈政高同志多位亲友处获悉，住房和城乡建设部原部长、党组书记陈政高同志，因病于2024年6月16日在北京逝世，享年72岁。.中国不会刻意为难美国电影行业
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新疆维吾尔自治区吐鲁番市高昌区恰特喀勒乡，辽宁省朝阳市双塔区长宝营子乡，福建省泉州市安溪县桃舟乡长期必中一肖预测公开开奖 “台湾民意基金会”今日（6月18日）公布最新民调，台湾地区领导人赖清德声望为48.2%，相较上个月重挫 9.8 个百分点。该基金会董事长游盈隆表示，在台湾，一个百分点代表 19.5 万人，10 个百分点代表近 200 万人，上任不到一个月，流失近200万人支持，是一个严重的警讯。
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西藏自治区那曲市班戈县普保镇:
杭州6月11日电(张煜欢)6月10日，托夫生注射液上市后国内首批、浙江首针于西湖大学医学院附属杭州市第一人民医院(下称杭州市一医院)运动神经元病诊疗中心落地使用。
在杭州市一医院，患者接受托夫生注射液治疗。杭州市一医院供图
2024年，根据国家药品监督管理局公示，托夫生注射液获批上市，该药物用于治疗携带超氧化物歧化酶1(SOD1)基因突变的成人肌萎缩侧索硬化症(即ALS，渐冻症)患者。此次托夫生注射液在中国商业上市，填补了渐冻症治疗领域巨大需求，也开启了中国渐冻症精准诊疗新的里程。
作为运动神经元病中最常见的一种类型，渐冻症通常会导致患者大脑和脊髓中与运动相关的神经细胞逐渐死亡，从而引起全身与自主运动相关的肌肉无力和萎缩，最终患者往往因吞咽困难、呼吸肌无力等问题而死亡。
SOD1是第一个被发现的渐冻症致病基因，也是中国渐冻症人群中最常见的致病基因。托夫生注射液是一种反义寡核苷酸(ASO)药物，可通过减少SOD1蛋白合成，减少毒性SOD1蛋白的蓄积，从而减轻运动神经元的损伤，减缓疾病进展。
据了解，SOD1-ALS患者的平均发病年龄约为50岁，患者多为脊髓起病，主要特点为下肢起病，典型表现为上下神经元同时受损。由于疾病具有致死性，患者对于针对明确靶点的对因治疗药物的需求极为迫切。
杭州市一医院运动神经元病诊疗中心执行主任张灏表示，托夫生注射液作为全球首个获批用于SOD1-ALS成人患者的疾病修正治疗药物，突破了传统“对症治疗”的局限，首次实现“对因干预”。这一国际创新疗法的临床应用，标志着中国渐冻症诊疗正式迈入“对因治疗”的新时代。
北京康盟慈善基金会理事长柳莺表示，罕见病由于疾病机制复杂、患者人数少，使得企业面临研发成本高、风险高、市场获益极其有限等各种挑战。此次托夫生注射液上市落地，以国际前沿科研成果为患者点亮了希望，进一步推动了药物可及。其也呼吁社会各界持续关注罕见病群体，共同推动创新疗法的可及，让每一位患者都能更有底气地面对疾病挑战。(完)
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